Con la ricerca italiana, bisturi genomico usa-e-getta rilancia la terapia genica

Studio

Hanno pubblicato un'interessante scoperta scientifica i ricercatori del Centro per la Biologia integrata di Trento. © Alessio Coser

Ha la firma di Anna Cereseto e del gruppo di ricercatori del Cibio – Centro per la Biologia integrata dell’Università di Trento lo studio pubblicato su Nature Communications, che riferisce di una nuova molecola che taglia e ripara il DNA malato e subito dopo si distrugge. È una scoperta promettente.

È proprio la caratteristica temporanea di questa molecola che la rende interessante per l’applicazione contro le malattie ereditarie, il cancro e molte altre patologie che possono essere curate grazie alla genetica. Finora, infatti, erano i danni collaterali a costituire un ostacolo per uno sviluppo terapeutico di queste conoscenze, poiché erano possibili complicazioni e reazioni incontrollabili. Per questo il sistema messo a punto al Centro per la Biologia integrata di Trento ha meritato la pubblicazione sulla prestigiosa rivista scientifica, per la sua portata in qualche misura rivoluzionaria nel settore della biomedicina. È noto, infatti, che le numerose malattie tuttora incurabili, che siano di natura ereditaria oppure originate da fattori ambientali, ma anche traumi, infezioni o ischemie, con la terapia genetica potrebbero essere debellate, inserendo nelle cellule malate del paziente un gene che permetta di curarlo. Per ovviare, tuttavia, agli effetti collaterali non controllabili, sempre possibili, i gruppi di ricerca di tutto il mondo si sono prefissi di mettere a punto metodi più efficienti e sicuri, per tagliare e ricucire il genoma – per così dire – senza lasciare tracce e, soprattutto, danni genomici. Questa sorta di bisturi del DNA è una molecola denominata CRISPR/Cas9, che però non è ancora perfetta: la sua presenza attiva incontrollata nell’organismo può creare errori imprevedibili – è la consapevolezza della comunità scientifica – pertanto occorre disinnescarla dopo che ha portato a termine la sua azione curativa. La soluzione elaborata dall’Università di Trento è stata descritta dalla prima firmataria del lavoro, Anna Cereseto: «Sul virus-vettore che usiamo per trasportare la molecola in loco abbiamo aggiunto anche due molecole di RNA», ha spiegato la scienziata. «La prima – ha aggiunto – ha la funzione di localizzare il punto esatto del DNA dove rilasciare la proteina curativa CRISPR/Cas9. L’altra, invece, ha come obiettivo la proteina stessa. Quando la proteina effettua il taglio sul DNA, la sua azione si rivolge così automaticamente anche su se stessa, annientandola. Un po’ come se entrasse in gioco un effetto-specchio. Il risultato è che la proteina curativa rimane in loco solo il tempo necessario per svolgere la sua azione e poi si dissolve. Abbiamo così dato origine ad un circuito autolimitante, in grado di funzionare in modo efficiente e senza complicazioni». Alla realizzazione della ricerca hanno partecipato anche i ricercatori Gianluca Petris e Antonio Casini ed i biologi Francesca Demichelis e Luciano Conti. Il sistema elaborato al Cibio è stato brevettato – progetto SLiCES – per le grandi potenzialità applicative che possiede.

Info: Cibio – Centro per la Biologia integrata, Università di Trento.

Per saperne di più e impostare i tuoi parametri.">